美国临床肿瘤学会(ASCO)年会是一年一度的抗癌界盛会。向日葵志愿者翻译整理了这次大会中儿童癌症相关的主要进展和报告,希望对各位医生和愿意学习的家长有所帮助。
我们的口号:专业点燃希望!
参与翻译的志愿者名单:胡亚娟强生(中国)迟深黄蔚
杜克大学茜杨
UNMC丁远彤
杜克大学蕾蕾
成都信息工程大学董纪军
Alkermes黄颖
陈实
中美冠科姜非
贵景资本邓红洁
勃林格殷格翰Lili
华大基因王博博AmoyDX01
达妥昔单抗联用来那度胺和异维甲酸,治疗难治性或复发性儿童神经母细胞瘤。
背景:目前,治疗儿童神经母细胞瘤的有效疗法不多。年,FDA批准了达妥昔单抗(药品名:Dinutuxima,商品名:Unituxin),联用GM-CSF/白介素-2治疗高风险神经母细胞瘤儿童患者。但是这一疗法的毒性很大,而且患儿的复发率高达40%。
之前的研究发现,来那度胺在治疗儿科肿瘤时有免疫调节的作用,且患儿耐受度良好。临床前研究表明,达妥昔单抗与来那度胺联用,可有效治疗神经母细胞瘤。因此,研究者启动了一个达妥昔单抗联用来那度胺和异维甲酸的一期临床试验。
方法和结果:一共入组了27位患者,中位年龄为8岁,最大的20岁,最小的3岁。实验以每四周为一个周期,前三周每天连续服用来那度胺,第8~11天每天连续通过静脉注射达妥昔单抗,第15~28天每天连续服用异维甲酸。整体而言,药物耐受度良好。可以用于疗效评估的有21例,其中完全缓解1例,部分缓解3例,轻微缓解3例,病情稳定8例。
结论:治疗过程中,研究者在患者体内观察到了免疫上调。鉴于儿童神经母细胞瘤、特别是难治性或复发性儿童神经母细胞瘤的临床治疗仍然缺乏有效药物,我们期待这一联合疗法尽快进入临床后期开发并顺利推向市场,为神经母细胞瘤患儿带来福音。
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